|
Post by logener on Jul 24, 2023 11:10:49 GMT
势45。 图 3:基于反义寡核苷酸的 RNA 药物。 图3 基于反义寡核苷酸 (ASO) 的 RNA 药物在人体细胞中的主要作用机制。ASO 可以调节剪接或诱导 RNase H 介导的靶 mRNA 降解。b Mipomersen 是一种用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症的药物,可诱导载脂蛋白 B-100 (ApoB-100) mRNA 降解。c Nusinersen 与存活运动神经元 2 (SMN2) 前体 mRNA 内含子中合,阻断与 SMN 型疾 国家电子邮件列表病相关的外显子 7 跳跃。因此,SMN2 mRNA 像 SMN1 mRNA 一样被剪接,从而产生稳定的 SMN 蛋白。d在一些杜氏肌营养不良症患者中,肌营养不良蛋白 (DMD) mRNA 外显子 51 的突变会导致翻译过早终止,从而阻止功能蛋白的产生。Eteplirsen 与该外显子中的外显子剪接增强子结合并诱导外显子 51 跳跃。这导致产生更少量 的全功能蛋白质。 全尺寸图像 几种使用这种类型切割的反义寡核苷酸药物已获得美国 FDA 批准,包括 mipomersen 和inotersen(反义寡核苷酸包含 -rsen 后缀)。Mipomersen是2013年FDA批准的第二种反义寡核苷酸药物,用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症。Mipomersen 结合载
|
|